Genterapi lovande för behandling av neuromuskulär sjukdom hos hundar och människor

2024 Författare: Olivia Hoover | [email protected]. Senast ändrad: 2023-12-17 06:53

Bilder av: Ronnie Meijer / Flickr

När våra hundar utvecklar försvagande och livslånga störningar bryter våra hjärtan. Forskare från University of Washington tror att de har lovande behandlingsalternativ för hundar som har en tidigare obotlig neuromuskulär sjukdom.

Forskare från University of Washington, i samarbete med Harvard University, Virginia Tech, The Medical College of Wisconsin, INSERM (franska nationella institutet för hälsa och medicinsk forskning) och Genethon uppmuntras av sina senaste upptäckter om återställandet av muskelstyrka och förlängning av förväntad livslängd hos hundar som har en sällsynt ärftlig neuromuskulär störning som kallas myotubulär myopati eller MTM.

MTM är en sjukdom som orsakas av en genmutation hos hanhundar. I drabbade hundar skulle dessa gener typiskt göra en typ av protein som kallas myotubularin, vilket är nödvändigt för korrekt muskelfunktion, och de gör det inte. På grund av detta finns det en dödlig försämring av musklerna, och mycket som vad som händer med drabbade människa baby pojkar, dör valpar typiskt tidigt i livet på grund av andningssvårigheter

Relaterat: Gå in för att testa DNA i hundar för möjliga framtida sjukdomar

Fynden, som publicerades i Molecular Therapy, visade ett sätt att säkert ersätta den MTM-orsakade defekta genen med en hälsosam gen genom en drabbad hunds hela muskulatur. Hundar som drabbats av sjukdomen och behandlades med en enda infusion av genutbytet visade inga skillnadsbara skillnader jämfört med icke-drabbade hundar ett år senare.

Forskare och läkare Dr Martin K. Childers vid University of Washington sa att denna behandlingsterapi och teknik gav en fullständig återställning av normal hälsa hos hundar som normalt skulle ha dött av sjukdomen utan det. Han sa också att resultaten var dramatiska i resultat och räddning och ge forskare i andra ärftliga sjukdomar fält hoppas på den potentiella applikationen på andra ställen, särskilt med relation till mänskliga studier.

Relaterat: Uppmuntra forskningslänkar Hjärtfel Orsak och behandling för hundar och människor

Det betyder att det inte bara finns ett nytt hopp för drabbade hundar, utan för drabbade människor, och visar återigen att hundar är ledare för att skydda sina bästa vänner.